Thứ Tư, 23/9/2020 Cấu trúc Cổng Đăng nhập
Tin hoạt động SởTin trong tỉnhTin trong nướcTin thế giớiTin tổng hợpSở hữu trí tuệHoạt động KH&CN cơ sởPhổ biến pháp luậtPhòng, chống dịch bệnh COVID-19
TIN TỨC - SỰ KIỆN: Tin thế giới
Cập nhật: Thứ Hai, ngày 23/3/2020

Chỉnh sửa gene trực tiếp trên cơ thể người để chữa bệnh mù lòa bẩm sinh
Một người mắc bệnh di truyền gây mù lòa đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng liệu pháp gene CRISPR-Cas9 trực tiếp vào cơ thể.
Võng mạc của con người: một liệu pháp CRISPR lần đầu tiên đã được đưa trực tiếp vào mắt người. Prof. P. Motta/Dept. of Anatomy/University La Sapienza of Rome/SPL.

Phương pháp điều trị này là một phần của một thử nghiệm lâm sàng kiểm tra khả năng mà kỹ thuật chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9 loại bỏ các đột biến gây ra tình trạng hiếm gặp-gọi là bệnh mù bẩm sinh Leber 10 (LCA10). Hiện tại không có phương pháp điều trị nào cho căn bệnh đang là nguyên nhân hàng đầu gây mù ở trẻ em.

Trong thử nghiệm mới nhất, các thành phần của hệ thống chỉnh sửa gene - được mã hóa trong bộ gene của virus - được tiêm trực tiếp vào mắt, gần các tế bào cảm quang. Các thử nghiệm lâm sàng trước đây chỉ sử dụng CRISPR-Cas9 để chỉnh sửa bộ gene của các tế bào ngoài cơ thể (in vitro), sau đó mới tiêm trở lại bệnh nhân.

“Đây là một thử nghiệm thú vị”, Mark Pennesi, một chuyên gia về bệnh võng mạc di truyền tại Đại học Khoa học & Sức khỏe Oregon ở Portland nói. Pennesi đang hợp tác với các công ty dược phẩm Editas Medicine of Cambridge, Massachusetts và Allergan of Dublin để tiến hành thử nghiệm sử dụng kỹ thuật CRISPR-Cas9 trực tiếp vào cơ thể người - được đặt tên là BRILLIANCE.

Diệt trừ đột biến

Đây không phải là lần đầu tiên sử dụng liệu pháp chỉnh sửa gene trong cơ thể: một hệ thống chỉnh sửa gene cũ hơn, được gọi là zinc-finger nuclease (nuclease ngón tay kẽm), đã được đưa trực tiếp vào những người tham gia thử nghiệm lâm sàng. Công ty Sangamo Therapeutics ở Brisbane, California, đã thử nghiệm phương pháp điều trị bằng nuclease ngón tay kẽm cho tình trạng chuyển hóa - được gọi là hội chứng Hunter ( là một hội chứng bệnh lý bị gây ra do thiếu đi enzyme Sulfatase Iduronate, gây ra một số tổn thương nhất định ở cơ thể con người, có thể nhẹ hoặc rất nặng, ví dụ như não bộ và thể chất bị tổn thương nặng). Kỹ thuật này chèn một bản sao khỏe mạnh của gene bị ảnh hưởng vào một vị trí cụ thể trong bộ gene của tế bào gan. Mặc dù nó có vẻ an toàn, nhưng kết quả ban đầu cho thấy chưa thật sự có tác dụng giảm bớt các triệu chứng của hội chứng Hunter.

Nhưng thử nghiệm BRILLIANCE là thử nghiệm đầu tiên triển khai kỹ thuật CRISPR-Cas9 nổi tiếng - được ca ngợi vì tính linh hoạt và dễ thiết kế khi thao tác trực tiếp lên cơ thể. Trong BRILLIANCE, hệ thống chỉnh sửa gene được sử dụng để xóa đột biến gene CEP290 chịu trách nhiệm gây ra chứng bệnh mù lòa LCA10. Các nhà khoa học đánh giá, kỹ thuật CRISPR-Cas9 rất phù hợp để điều trị chứng bệnh này. Bởi vì, các liệu pháp gene thông thường trước đây sử dụng một loại virus để chèn một bản sao khỏe mạnh của gene bị đột biến vào các tế bào bị ảnh hưởng là bất khả thi. “Vì gene đột biến CEP290 quá lớn để đưa toàn bộ gene này vào bộ gene virus”, Artur Cideciyan, nhà nghiên cứu bệnh võng mạc tại Đại học Pennsylvania ở Philadelphia, nói.

Có một điểm thuận lợi để tiến hành kỹ thuật chỉnh sửa gene này ở những người mắc bệnh mù lòa là, mặc dù các đột biến trong CEP290 vô hiệu hóa các tế bào cảm nhận ánh sáng trong võng mạc, nhưng các tế bào này vẫn hiện diện và sống ở những người bị LCA10. “Hy vọng là những người mắc bệnh có thể kích hoạt lại các tế bào cảm quang đó.” Pennesi nói.

Các nhà khoa học tin tưởng vào thử nghiệm này, bởi vì kết quả ban đầu từ một liệu pháp được cho là tiền đề của kỹ thuật CRISPR-Cas9 đã đem lại kết quả khả quan. Phòng thí nghiệm Cideciyan, thuộc đại học Pennsylvania đã hợp tác với Công ty ProQR ở Leiden, Hà Lan để điều trị cho những người bị mắc chứng LCA10 bằng cách sử dụng một phương pháp điều trị thử nghiệm gọi là sepofarsen. Phương pháp này sử dụng một kỹ thuật gọi là liệu pháp antisense để điều chỉnh đột biến gây ra LCA10 từ RNA-được tạo ra từ gen CEP290, với kết quả ban đầu cho thấy có thể cải thiện thị lực ở những người mắc LCA10.

“Từ việc xử lý các tế bào trong phòng thí nghiệm đến sử dụng CRISPR-Cas9 trực tiếp trên cơ thể người là một bước ngoặt đáng kể”, Fyodor Urnov, nhà nghiên cứu chỉnh sửa gene tại Đại học California, Berkeley cho biết. Ông ví nó giống với chuyến bay vào vũ trụ so với chuyến bay bằng máy bay thông thường.

http://khoahocphattrien.vn/
Tin, bài cùng lĩnh vực
Một biến thể máu hiếm giúp ngăn ngừa bệnh sốt rét (22/9/2020)
Biến sữa bột thành mực in 3D (22/9/2020)
Miếng dán chứa gai siêu nhỏ thử đường huyết không đau (22/9/2020)
Khai thác sức mạnh của chất rắn sinh học để sản xuất hydro (21/9/2020)
Cảm biến phát hiện thực phẩm đóng gói bị hư hỏng (20/9/2020)
Họ hàng cây hoang dại có thể giúp cây trồng thích ứng biến đổi khí hậu (20/9/2020)
Robot giúp bệnh nhân Covid-19 trò chuyện với người thân (20/9/2020)
Phân tử kháng sinh cho phép hệ miễn dịch tiêu diệt tế bào nhiễm HIV (20/9/2020)
Khẩu trang graphene mới vô hiệu hóa virus corona (17/9/2020)
Gien mới được xác định giúp cà chua kháng bệnh đốm vi khuẩn (15/9/2020)
Nhật Bản phát triển AI chẩn đoán viêm phổi do Covid-19 (14/9/2020)
Ung thư tuyến tiền liệt có thể gây ra các khối u thứ phát (14/9/2020)
Tiêu chuẩn giúp bảo vệ hành tinh (14/9/2020)
Biệt hóa tế bào chức năng gan từ tế bào gốc người và chuột (14/9/2020)
Tạo bàn phím không dây, tự cấp nguồn từ một mảnh giấy (10/9/2020)
Nọc ong mật tiêu diệt được các tế bào ung thư vú (10/9/2020)
Phát hiện ra protein trong cây trồng có thể làm giảm nhu cầu phân bón (10/9/2020)
Phát triển thành công kỹ thuật in tùy chỉnh, chi phí thấp (09/9/2020)
Phát triển phương pháp điều trị bệnh mắt ở chó bằng cách sử dụng nghệ (09/9/2020)
Tạp chí The Lancet: Vaccine Covid-19 của Nga tạo phản ứng miễn dịch (07/9/2020)
Hệ thống cho cá ăn tự động với nhiều tính năng ưu việt (07/9/2020)
Kỹ thuật mới làm cho vi khuẩn nhạy cảm hơn với kháng sinh (07/9/2020)
Da nhân tạo có cảm giác như da thật (07/9/2020)
Công nghệ phát hiện tia X mới được phát triển (07/9/2020)
Liệu pháp mới nhắm mục tiêu ung thư vú di căn lên não (01/9/2020)
Mật ong được coi là một phương pháp điều trị nhiễm trùng đường hô hấp trên tốt hơn các phương pháp truyền thống (01/9/2020)
Công nghệ mới giúp xác định graphene chất lượng cao một cách nhanh chóng và tiết kiệm (01/9/2020)
Thái Lan thử nghiệm thành công vắcxin ngừa COVID-19 trên khỉ và chuột (01/9/2020)
Hongkong: phục hồi quần thể san hô bằng gạch in 3D (01/9/2020)
Phương pháp canh tác khác biệt giúp các nông hộ nhỏ thích ứng với biến đổi khí hậu (01/9/2020)
Phòng ngừa bệnh tim có thể bắt đầu trước khi sinh (31/8/2020)
Lần đầu tiên phát hiện hạt vi nhựa trong nội tạng người (31/8/2020)
Nghiên cứu tìm ra tác nhân thúc đẩy ung thư tăng lên theo tuổi tác (31/8/2020)
Phát hiện vai trò mới của phân tử như là một hormone thực vật (27/8/2020)
Robot tự hành nhỏ nhất thế giới (27/8/2020)
Phát hiện ngoại hành tinh nhờ trí tuệ nhân tạo (27/8/2020)
Thiết bị tạo ra nhiên liệu sạch từ ánh sáng mặt trời, CO2 và nước (27/8/2020)
Công nghệ ống tiêm mới dành cho các loại thuốc sinh học (27/8/2020)
Các nhà hóa học khám phá ra cách tạo ra các sản phẩm nitơ mới từ không khí loãng (27/8/2020)
Tăng cường sự đồng hóa carbon dioxide trong tán lá và hiệu quả sử dụng nước (26/8/2020)
Các hạt nano giúp thực vật tạo miễn dịch chống lại stress nhiệt (25/8/2020)
Kỷ lục mới về tốc độ internet (24/8/2020)
Chuyển đổi số: Chìa khóa tồn tại cho sân khấu thời coronavirus (24/8/2020)
Các nhà nghiên cứu tìm thấy phương pháp điều trị mới đầy hứa hẹn cho bệnh đa xơ cứng (24/8/2020)
Máy cảm biến cấy ghép cung cấp tùy chọn không dây cho các thiết bị y sinh (24/8/2020)
Giải pháp chăm sóc sức khỏe IoT toàn cầu đang tăng trưởng vượt bậc (21/8/2020)
Bảo hộ chỉ dẫn địa lý Vị Xuyên cho sản phẩm thảo quả (21/8/2020)
Thiết bị chẩn đoán ung thư vú trong 60 phút (20/8/2020)
Nước súc miệng có thể vô hiệu hóa coronavirus, giảm lây lan Covid-19 (20/8/2020)
Trí tuệ nhân tạo có thể tăng tốc và cải thiện chẩn đoán bệnh Alzheimer (20/8/2020)
Tải ứng dụng Khai báo y tế toàn dân NCOV
Ứng dụng trên IOS
Ứng dụng trên Android
Quyết định số 251/QĐ-SKHCN về việc Quyết định về việc thành lập Hội đồng khoa học và công nghệ tư vấn thẩm định đề cương nhiệm vụ Khoa học và Công nghệ cấp cơ sở xét giao trực tiếp, thực hiện năm 2020: "Điều tra, khảo sát đánh giá thực trạng và đề xuất các giải pháp quản lý chất lượng đồ chơi trẻ em trên địa bàn tỉnh Quảng Trị"

Quyết định số 252/QĐ-SKHCN về việc Quyết định về việc thành lập Hội đồng khoa học và công nghệ tư vấn thẩm định đề cương nhiệm vụ Khoa học và Công nghệ cấp cơ sở xét giao trực tiếp, thực hiện năm 2020: "Đánh giá thực trạng và đề xuất giải pháp nhằm ngăn ngừa các hành vi vi phạm trong sử dụng phương tiện đo nhóm 2 trên địa bàn tỉnh Quảng Trị"

Quyết định số 253/QĐ-SKHCN về việc Quyết định về việc thành lập Hội đồng tư vấn xác định danh mục nhiệm vụ TXTCN của Trạm Nghiên cứu và Phát triển nấm thực hiện năm 2021

Báo cáo số 113/BC-SKHCN về việc Báo cáo tình hình, kết quả thực hiện kiểm soát thủ tục hành chính quý III/2020 của Sở KH CN Quảng Trị

Báo cáo số 114/BC-SKHCN về việc Báo cáo kết quả hoạt động khoa học và công nghệ quý 3 và nhiệm vụ Quý 4//2020

Công văn số 425/SKHCN-VP về việc Hỏa tốc về việc thực hiện Công điện khẩn số 08/CĐ-UBND ngày 17/9/2020 của Chủ tịch UBND tỉnh Quảng Trị

Kế hoạch số 40/KH-SKHCN về việc Kế hoạch ứng dụng công nghệ thông tin trong hoạt động của cơ quan nhà nước - Sở Khoa học và Công nghệ năm 2021 và giai đoạn 2021-2025

Quyết định số 2642/QĐ-UBND về việc Quyết định v/v phê duyệt kế hoạch lựa chọn nhà thầu công trình: Sửa chữa, cải tạo Nhà làm việc sở Khoa học và Công nghệ tỉnh Quảng Trị.

Quyết định số 2641/QĐ-UBND về việc Quyết định v/v phê duyệt kế hoạch lựa chọn nhà thầu công trình: Nhà lưới trồng thử nghiệm cây dược liệu công nghệ cao.

Báo cáo số 110/BC-SKHCN về việc Báo cáo kết quả thực hiện nhiệm vụ cải thiện môi trường đầu tư kinh doanh, nâng cao năng lực cạnh tranh lĩnh vực khoa học và công nghệ quý 3/2020, kế hoạch quý 42/2020

Thông báo về việc kết quả xét chọn tổ chức, cá nhân chủ trì đề tài: Nghiên cứu ứng dụng công nghệ sinh học phục vụ bảo tồn và phát triển cây Lan Giả Hạc

Thông báo về việc kết quả xét chọn tổ chức, cá nhân chủ trì đề tài: Nghiên cứu nhân giống và trồng thử nghiệm cây Vanilla trong nhà lưới theo hướng VietGap tại thôn Quyết Tâm, xã Tân Hợp, huyện Hướng Hóa

Thông báo về việc kết quả xét chọn tổ chức, cá nhân chủ trì đề tài: Nghiên cứu nhân giống và trồng thử nghiệm cây Lan Kim Tuyến tại vùng Bắc Hướng Hóa

Thông báo về việc kết quả xét chọn tổ chức, cá nhân chủ trì đề tài: Nghiên cứu xây dựng CSDL số về di tích lịch sử cấp Quốc gia đặc biệt Thành cổ Quảng Trị và những điểm lưu niệm sự kiện 81 ngày đêm chiến dịch năm 1972, góp phần hỗ trợ phát triển du lịch Quảng Trị

Thông báo về việc kết quả xét chọn tổ chức, cá nhân chủ trì đề tài: "Nghiên cứu xây dựng giải pháp nâng cao hiệu quả đấu tranh phòng, chống tội phạm sử dụng công nghệ cao trên địa bàn tỉnh Quảng Trị"

Quy chế tiếp công dân của Sở Khoa học và Công nghệ tỉnh Quảng Trị
Nội quy tiếp công dân
Thống kê lượt truy cập
Số người online 899
Hôm nay 4.010
Hôm qua 6.578
Tất cả 2.458.859

© CỔNG THÔNG TIN ĐIỆN TỬ KHOA HỌC VÀ CÔNG NGHỆ QUẢNG TRỊ
Cơ quan chủ quản: Sở Khoa học và Công nghệ Quảng Trị
Chịu trách nhiệm: Trần Ngọc Lân, Giám đốc Sở Khoa học và Công nghệ
 204 Hùng Vương, Đông Hà; ĐT: 0233.3550 382. Hệ thống chạy tốt nhất trên trình duyệt Cốc cốc.

Thiết kế và xây dựng: Trung tâm Nghiên cứu, Ứng dụng và Thông tin KH&CN
Ghi rõ nguồn Dostquangtri khi sử dụng thông tin từ website này