Thứ Hai, 01/3/2021 Cấu trúc Cổng Đăng nhập
Tin hoạt động SởTin trong tỉnhTin trong nướcTin thế giớiTin tổng hợpSở hữu trí tuệHoạt động KH&CN cơ sởPhổ biến pháp luậtPhòng, chống dịch bệnh COVID-19
TIN TỨC - SỰ KIỆN: Tin trong nước
Cập nhật: Thứ Hai, ngày 21/12/2020

Liệu pháp gen CRISPR hứa hẹn khả năng điều trị 2 bệnh nguy hiểm về máu
Bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh β-thalassemia xuất hiện ở hàng trăm nghìn người mỗi năm. Cả hai bệnh đều có thể được chữa khỏi bằng cách ghép tủy xương, tuy nhiên hầu hết những người mắc bệnh không thể tìm được người hiến tặng phù hợp, giờ đây liệu pháp chính sửa gen CRISPR đang mang lại những hy vọng điều trị mới.
Bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh β-thalassemia là hai trong số những chứng rối loạn di truyền phổ biến nhất. Cả hai bệnh này đều ảnh hưởng đến việc sản xuất β-globin, một thành phần của hemoglobin trong tế bào hồng cầu, dẫn đến các tế bào hồng cầu bị biến dạng, kết tụ lại với nhau, và có thể gây tắc nghẽn mạch máu, làm chậm hoặc chặn lưu lượng máu chứa oxy và dinh dưỡng đến các bộ phận của cơ thể. Mỗi năm, thế giới có 60.000 người được chẩn đoán mắc bệnh β-thalassemia thể nặng và 300.000 người được chẩn đoán mắc bệnh hồng cầu hình liềm.
 
Cả hai bệnh đều có thể được chữa khỏi bằng cách ghép tủy xương, tuy nhiên hầu hết những người mắc bệnh không thể tìm được người hiến tặng phù hợp.
 
Năm 1949, nhà hóa sinh Linus Pauling tuyên bố thiếu máu hồng cầu hình liềm là “bệnh phân tử” đầu tiên sau khi phát hiện ra rằng tình trạng này có nguyên nhân là một lỗi sai trong protein vận chuyển oxy của cơ thể, hemoglobin. Giờ đây, hơn 70 năm sau, các kỹ thuật di truyền tiên tiến có thể cung cấp phương pháp điều trị phân tử.
 
Điều trị phân tử
 
Gần đây, trên Tạp chí Y học New England, hai nhóm nghiên cứu riêng biệt báo cáo kết quả đầy hứa hẹn từ các thử nghiệm sử dụng hai liệu pháp gen nhắm vào nguyên nhân gốc rễ của bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm. Cả hai nghiên cứu đều hướng đến việc thúc đẩy sản xuất một dạng hemoglobin thay thế, được gọi là hemoglobin bào thai - loại hemoglobin được sản xuất trong bào thai và sau đó không còn được sản xuất sau khi con người chào đời nữa.
 
Nhìn chung, hai thử nghiệm tìm cách kích hoạt trở lại hemoglobin bào thai với giả thuyết là việc kích hoạt này có thể bù đắp lượng β-globin bị thiếu ở bệnh nhân thiếu máu hồng cầu hình liềm và β-thalassemia.
 
Một nhóm bao gồm các nhà nghiên cứu từ hai công ty ở bang Massachusetts - Vertex Pharmaceuticals, Boston và CRISPR Therapeutics, Cambridge - đã sử dụng CRISPR-Cas9 để chỉnh sửa gen BC11A, vốn có nhiệm vụ làm ngừng việc sản xuất hemoglobin bào thai. Bằng cách vô hiệu hóa gen này, nhóm nghiên cứu hy vọng có thể kích hoạt lại quá trình sản xuất hemoglobin bào thai trong các tế bào hồng cầu trưởng thành.
 
Một nhóm khác - do bác sĩ huyết học David Williams thuộc Bệnh viện Nhi Boston và các nhà nghiên cứu ở Bluebird Bio dẫn đầu - đã sử dụng một đoạn RNA có chức năng tắt sự biểu hiện của gen BC11A trong tế bào hồng cầu, khiến cho việc sản xuất hemoglobin bào thai không bị ngừng lại.
 
Phương pháp chưa hoàn thiện
 
Nhưng cả hai thử nghiệm lâm sàng đều chỉ thu nhận một số ít người tham gia và còn quá sớm để kết luận tác dụng kéo dài bao lâu.
 
Nhóm CRISPR-Cas9 báo cáo dữ liệu từ hai người tham gia, một người bệnh β-thalassemia và một người bệnh hồng cầu hình liềm. Trong khi đó, Williams công bố báo cáo dữ liệu từ sáu người tham gia mắc bệnh hồng cầu hình liềm và kể từ sau báo cáo, thử nghiệm của ông đã điều trị thêm ba người nữa.
 
Cho đến nay, những người bệnh β-thalassemia ở cả hai thử nghiệm đều không cần truyền máu (như những bệnh nhân β-thalassemia thông thường) và những bệnh hồng cầu hình liềm không xuất hiện cơn đau kể từ khi được điều trị.
 
Các tác dụng phụ từ các liệu pháp - bao gồm nhiễm trùng và đau bụng - chỉ là tạm thời. Nguyên nhân gây ra tác dụng phụ là phương pháp điều trị tủy xương trong quá trình thực hiện thủ thuật. Trong cả hai thử nghiệm, tế bào gốc máu được lấy ra khỏi tủy, sau đó được chỉnh sửa và đưa trở lại vào cơ thể bệnh nhân. Nhưng trước khi đưa tế bào gốc đã chỉnh sửa trở vào cơ thể, các nhà nghiên cứu phải dùng thuốc để loại bỏ các tế bào gốc máu chưa được chỉnh sửa còn sót lại trong cơ thể bệnh nhân - phương pháp điều trị này rất khó khăn và rủi ro, khiến người tham gia có nguy cơ bị nhiễm trùng và có thể bị mất khả năng sinh sản. Các nhà nghiên cứu hiện đang tìm những phương pháp "nhẹ nhàng" hơn để chuẩn bị tủy xương trước khi đưa tế bào gốc máu đã sửa đổi trở lại vào cơ thể.
 
Bác sĩ huyết học David Rees thuộc Bệnh viện Kings College London cho biết, cho đến khi các liệu pháp này được thực hiện một cách an toàn hơn, chúng sẽ chỉ được áp dụng cho những người mắc bệnh nặng và không phản ứng với các phương pháp thông thường. "Về mặt khoa học, những nghiên cứu này khá thú vị," Rees nói. "Nhưng khó có thể coi đây là phương pháp điều trị chính thống trong dài hạn."
https://khoahocphattrien.vn/
Tin, bài cùng lĩnh vực
Sản xuất thức ăn chăn nuôi lên men dạng lỏng: Tận dụng hiệu quả phụ phẩm nông nghiệp (01/3/2021)
3 giải pháp thúc đẩy công cuộc đổi mới sáng tạo tại Việt Nam (01/3/2021)
Đổi mới sáng tạo để bứt phá (01/3/2021)
Hoàn thiện công nghệ, thiết bị sản xuất ván ép nhiều lớp chất lượng cao và kích thước lớn đáp ứng nhu cầu sử dụng trong môi trường chịu lực lớn, độ ẩm cao (01/3/2021)
Chương trình 592: Góp phần hình thành doanh nghiệp KH&CN và nâng cao hiệu quả hoạt động của tổ chức KH&CN công lập (01/3/2021)
Nghiên cứu khoa học ngành Công Thương: Hình thành hệ thống sản xuất, quản lý thông minh (26/02/2021)
Khai trương hệ thống cơ sở dữ liệu quốc gia về dân cư và hệ thống sản xuất, cấp và quản lý căn cước công dân (26/02/2021)
Sản xuất thử nghiệm chế phẩm chức năng CAFETASO (26/02/2021)
Hỗ trợ thương mại hóa kết quả nghiên cứu công nghệ nano trong lĩnh vực vật liệu, sinh học trong nông nghiệp và y dược đưa ra thị trường (26/02/2021)
Sản xuất biodiesel với giá thành thấp: Một bước ngoặt mới (26/02/2021)
Lần đầu tiên “Ống dẫn mật cỡ nhỏ” phát triển trong phòng thí nghiệm được dùng để “sửa chữa” gan người (26/02/2021)
Nhiều sản phẩm khoa học và công nghệ lĩnh vực chăn nuôi được chuyển giao thành công vào sản xuất (25/02/2021)
Phát triển công nghiệp hỗ trợ để tham gia chuỗi giá trị toàn cầu (25/02/2021)
Tạo vật liệu nông nghiệp từ phế phẩm cây mía, lúa (25/02/2021)
Nghiên cứu nuôi trồng nấm ký sinh côn trùng Isaria tenuipes (Peck.) Samson (25/02/2021)
Đẩy mạnh áp dụng tự động hóa trong ngành công nghiệp sản xuất của Việt Nam (25/02/2021)
Tiến sĩ tạo dược chất quý thay thế dược liệu ngoài tự nhiên (25/02/2021)
Chọn tạo giống cà chua bi mới (25/02/2021)
Cơ hội khởi nghiệp từ thử thách sáng tạo cùng trí tuệ nhân tạo (25/02/2021)
Hoạt động đánh giá sự phù hợp: Cơ hội và thách thức mới (25/02/2021)
Công nghiệp vi mạch tạo nền tảng cho nhiều ngành công nghệ phát triển (24/02/2021)
Lần đầu tiên sản xuất được chế phẩm Lactoferrin từ Pichia pastoris tái tổ hợp (24/02/2021)
Hệ sinh thái khởi nghiệp - ĐMST Việt Nam 2021 phát triển theo hướng chất lượng (24/02/2021)
Chế tạo thành công bộ kit chẩn đoán Ebolavirus bằng kỹ thuật Realtime RT-PCR (24/02/2021)
Tổng hợp polyanilin để lưu trữ năng lượng trên siêu tụ điện (23/02/2021)
Việt Nam sản xuất thành công giấy bao gói thực phẩm khô chất lượng cao (23/02/2021)
Tăng cường quản lý chất lượng mặt hàng xăng dầu (23/02/2021)
Đẩy mạnh truy xuất nguồn gốc với xuất khẩu thủy sản năm 2021 (23/02/2021)
Việt Nam có thể đưa vào sản xuất vaccine COVID-19 từ cuối năm 2021 (22/02/2021)
Chế phẩm hỗ trợ điều trị tiểu đường từ cây Lan kim tuyến (22/02/2021)
Tạo hạt nano mang thuốc chữa ung thư từ đậu nành (22/02/2021)
Khơi nguồn sáng tạo, đồng hành cùng doanh nghiệp vượt khó (22/02/2021)
Việt Nam thuộc top 3 về chuyển đổi năng lượng tái tạo trong khu vực (22/02/2021)
Khẳng định sứ mệnh của KHCN và đổi mới sáng tạo (22/02/2021)
Ứng dụng của vi nấm trong thực phẩm (19/02/2021)
Tiềm năng nghiên cứu kháng nảy mầm sớm trên cây lúa nhằm ứng phó với biến đổi khí hậu ở Việt Nam (19/02/2021)
Số lượng bảo hộ chỉ dẫn địa lý tăng mạnh (18/02/2021)
Kiểm soát chất lượng, tạo điều kiện thuận lợi buôn bán chế phẩm sinh học với ISO 19344 (18/02/2021)
Thúc đẩy phát triển hệ sinh thái khởi nghiệp đổi mới sáng tạo tại Việt Nam (18/02/2021)
Công nghệ cô đặc nước quả JEVA nhận giải thưởng Sáng tạo Châu Á của Quỹ ĐMST Hitachi (18/02/2021)
Robot3T sẵn sàng tấn công thị trường ngách (18/02/2021)
Bảo quản tôm thẻ chân trắng bằng dịch chiết từ rau răm (18/02/2021)
Sản xuất thành công thực phẩm giàu glutathione (05/02/2021)
Giải pháp phát triển nông nghiệp hữu cơ bền vững (05/02/2021)
Nhà khoa học Việt thiết kế xe lăn áp lực âm cho bệnh nhân Covid-19 (03/02/2021)
Yêu cầu, thách thức đổi mới đối với ngành khoa học và công nghệ nhiệm kỳ Đại hội XIII (03/02/2021)
Sản xuất thông minh: Xu thế tất yếu cho sự phát triển của doanh nghiệp (03/02/2021)
Đưa sở hữu trí tuệ thành công cụ quan trọng để nâng cao năng lực cạnh tranh quốc gia (03/02/2021)
Phương pháp mới dự báo chất lượng nước biển (02/02/2021)
Kỹ thuật mới tạo ra kim loại siêu cứng từ các hạt nano (02/02/2021)
Tải ứng dụng Khai báo y tế toàn dân NCOV
Ứng dụng trên IOS
Ứng dụng trên Android
Kế hoạch số 16/KH-SKHCN về việc Kế hoạch thực hiện công tác quản lý vi phạm hành chính năm 2021 trong lĩnh vực khoa học và công nghệ

Báo cáo số 15/BC-SKHCN về việc Báo cáo kết quả thực hiện công tác thực hành tiết kiệm, chống lãng phí năm 2020

Báo cáo số 14/BC-SKHCN về việc Báo cáo kết quả thực hiện quyền tự chủ, tự chịu trách nhiệm về tài chính của tổ chức khoa học và công nghệ công lập theo Nghị định số 54/2016/NĐ-CP năm 2020

Quyết định số 28/QĐ-SKHCN về việc Quyết định về việc thành lập Hội đồng tư vấn đánh giá đề xuất đặt hàng nhiệm vụ KH CN cấp Quốc gia

Báo cáo số 16/BC-SKHCN về việc Báo cáo kết quả công tác tháng 02 và kế hoạch tháng 03 năm 2021

Kế hoạch số 15/KH-SKHCN về việc Kế hoạch triển khai thực hiện Chương trình Chuyển đổi số Quốc gia đến năm 2025, định hướng đến năm 2030 của Sở Khoa học và Công nghệ

Quyết định số 26/QĐ-SKHCN về việc Quyết định thanh tra về tiêu chuẩn, đo lường, trong hoạt động sản xuất, kinh doanh Điện năng

Kế hoạch số 14/KH-SKHCN về việc Kế hoạch triển khai Kế hoạch số 5807/KH-UBND ngày 17/12/2020 của UBND tỉnh Quảng Trị

Quyết định số 25/QĐ-SKHCN về việc Quyết định về việc giao dự toán thu, chi ngân sách Nhà nước (đợt 1) Kinh phí sự nghiệp Khoa học và Công nghệ năm 2021

Quyết định số 24/QĐ-SKHCN về việc Quyết định về việc thành lập Hội đồng tư vấn đánh giá nghiệm thu kết quả thực hiện dự án thuộc Chương trình Nông thôn miền núi

Thông báo đề xuất tham gia Chính sách hỗ trợ ứng dụng, nhân rộng các kết quả KH CN thực hiện năm 2021

Quy chế tiếp công dân của Sở Khoa học và Công nghệ tỉnh Quảng Trị
Nội quy tiếp công dân
Thống kê lượt truy cập
Số người online 92
Hôm nay 4.606
Hôm qua 3.254
Tất cả 3.203.399

© CỔNG THÔNG TIN ĐIỆN TỬ KHOA HỌC VÀ CÔNG NGHỆ QUẢNG TRỊ
Cơ quan chủ quản: Sở Khoa học và Công nghệ Quảng Trị
Chịu trách nhiệm: Trần Ngọc Lân, Giám đốc Sở Khoa học và Công nghệ
 204 Hùng Vương, Đông Hà; ĐT: 0233.3550 382. Hệ thống chạy tốt nhất trên trình duyệt Cốc cốc.

Thiết kế và xây dựng: Trung tâm Nghiên cứu, Ứng dụng và Thông tin KH&CN
Ghi rõ nguồn Dostquangtri khi sử dụng thông tin từ website này